2026-01-28
《特別号 2026.FEB》
【遺伝子を“修復”から“強化”へ
〜塩基編集技術を用いた血友病Bに対する新しいゲノム編集治療〜】
生化学講座病態生化学部門・遺伝子治療研究センター Nemekhbayar Baatartsogt 助教
生化学講座病態生化学部門・遺伝子治療研究センターの Nemekhbayar Baatartsogt 助教、柏倉裕志 准教授、大森 司 教授らの研究グループ(北海道大学・徳島大学・京都府立医科大学・東京大学との共同研究)は、塩基を書換えるゲノム編集技術である塩基編集を用いてヒト血液凝固第IX因子遺伝子 (F9) に機能獲得型変異を誘導し、モデルマウスの生体内で血液凝固第IX因子(FIX)活性を大きく高めることに成功しました。今回、その成果が米国血液学会誌 Blood 誌に掲載されましたので、Baatartsogt氏に研究の背景と意義を伺いました。
論文著者:Baatartsogt N, Kashiwakura Y, Hiramoto T, Ito R, Sato R, Nagao Y, Naruoka H, Takata H, Hayakawa M, Batjargal K, Togashi T, Hoshino A, Shimizu T, Sato Y, Ishida T, Nureki O, Ohmori T.
掲載雑誌:Blood 2025 Oct 23:blood.2024027870.
URL: doi: 10.1182/blood.2024027870.
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