2026-03-11
《特別号 2026.MAR》
【国産血友病A遺伝子治療を一歩前へ
〜機能を強化した改変型第VIII因子の開発〜】
生化学講座病態生化学部門・遺伝子治療研究センター 柏倉 裕志 准教授
生化学講座病態生化学部門・遺伝子治療研究センターの 柏倉裕志 准教授、大森 司 教授らの研究グループ(奈良県立医科大学・東京大学・Nezu Life Sciences・大阪大学・予防衛生協会との共同研究)は、血液凝固第VIII因子(FVIII)のアミノ酸配列の動物種比較から、凝固因子活性と分泌性能を飛躍的に高め小胞体ストレスを低減する、高機能な改変型FVIIIの開発に成功しました。今回、その成果が米国血液学会誌 Blood 誌に掲載されましたので、柏倉氏に研究の背景と意義を伺いました。
論文著者:Yuji Kashiwakura, Yuto Nakajima, Kio Horinaka, Tiago J.S. Lopes, Yuma Furuta, Yuki Yamaguchi, Nemekhbayar Baatartsogt, Morisada Hayakawa, Yuko Katakai, Susumu Uchiyama, Osamu Nureki, Keiji Nogami, and Tsukasa Ohmori
掲載雑誌:Blood 2025 Nov 6:blood.2025028481.
URL: doi.org/10.1182/blood.2025028481
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